Терапия, която някога би била считана за научна фантастика, е обърнала агресивни и нелечими кръвни ракове при някои пациенти, съобщават лекарите. Лечението включва прецизно редактиране на ДНК в белите кръвни клетки, за да се превърнат те в „жив лекарствен продукт“ срещу рака.
Успехите при първото лечение
Първото момиче, което беше лекувано и чиито история отразихме през 2022 година, все още е излекувано от болестта и сега планира да стане учен в областта на рака. Сега още осем деца и двама възрастни с остра лимфобластна левкемия с Т-клетки са лекувани, като почти две трети (64%) от пациентите са в ремисия.
Борба с левкемията
Т- клетките би трябвало да са пазителите на тялото – да търсят и унищожават заплахите – но при този вид левкемия те излизат извън контрол. За тези в изпитването, химиотерапията и трансплантациите на костен мозък не успяха. Освен експерименталното лекарство, единствената останала опция беше да направят смъртта им по-комфортна.
Пътят към изцелението
„Наистина мислех, че ще умра и няма да мога да порасна и да правя всички неща, които всяко дете заслужава да може да прави,“ казва 16-годишната Алиса Тапли от Лестър. Тя беше първият човек в света, който получи лечението в болницата Грейт Ормънд Стрийт и сега се наслаждава на живота.
Революционното лечение
Революционното лечение преди три години включваше изтриване на старата ѝ имунна система и изграждане на нова. Прекара четири месеца в болницата и не можеше да вижда брат си, за да не донесе инфекция. Но сега ракът ѝ е недоловим и тя трябва да ходи на годишни прегледи.
Планове за бъдещето
Алиса прави своите A-нива, участва в наградата на херцога на Единбург, обмисля уроци по шофиране и планира бъдещето си: „Обмислям да направя стаж в биомедицинските науки и се надявам един ден да се занимавам с изследвания на рак на кръвта.“
Базово редактиране на гени
Екипът от Университетския колеж в Лондон (UCL) и болницата Грейт Ормънд Стрийт използва технология, наречена базово редактиране. Базите са езикът на живота. Четирите типа бази – аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) – са градивните блокове на нашия генетичен код.
Как беше постигнато това
Редакцията на бази позволява на учените да приближат точно определена част от генетичния код и след това да променят молекулярната структура на само една база, превръщайки я от един тип в друг и пренаписвайки инструкционния наръчник.
Източник: https://www.bbc.com